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罕见脑退化症(M LD)_异染性脑白质退化症

http://www.drmcforum.com/ 2015-05-22 14:48 来源:大发五分六合 海峡都市报电子版

  什么是脑退化症

  异染性脑白质退化症:患者因体内缺乏芳基硫酸酯酶,体内芳基硫酸酯堆积致脑白质受损,神经系统出现脱髓鞘病变,引发致命性神经功能退化。

  脑退化症(MLD)全球每年有约1900宗新病症,现仍存活的患者近4.1万人。

异染性脑白质退化症患者(网摘)


  

  脑退化症患者身体特征及症状

  据港大医学院眼科及内科学系助理教授连祺周表示,该病患者的临床表征包括智力下降、四肢瘫痪、说话及吞咽困难等;逾半患者在婴儿时期发病,其次在青少年时期发病,如不及早医治,可在3至10年内完全失明、瘫痪及死亡。

  目前治疗脑退化症最有效方法

  干细胞基因修复技术是目前最有希望的治疗方案,以改变无药可医、可致命的遗传病。

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